Fibrosi cistica:
un farmaco riattiva
la proteina Cftr
Un nuovo farmaco per i pazienti affetti da fibrosi cistica: si tratta della scoperta di un team di esperti coordinato da David Sheppard dell’Università di Bristol. I ricercatori hanno studiato il modo di ripristinare la funzione di una proteina, la Cftr, disabiltata o distrutta a causa di un’alterazione genetica e responsabile della regolazione della quantità di cloro e sodio, e quindi di acqua, che viene secreta insieme ai liquidi biologici.
La fibrosi cistica, grave patologia ereditaria, cronica ed evolutiva, provoca infatti una maggiore densità di alcune secrezioni ghiandolari (il muco, i succhi gastrici, la saliva, il liquido spermatico, il sudore). Ne derivano soprattutto seri problemi polmonari, dal momento che il muco ostruisce le vie respiratorie, e insufficienza pancreatica, per via della viscosità dei succhi gastrici. La patologia, di cui soffrono 70 mila persone al mondo, viene diagnosticata di solito nei primi anni di vita, ma non c’è attualmente alcuna cura.
Uno dei sintomi più facilmente riconoscibili è il cosiddetto “sudore salato”, dovuto a un`alta concentrazione di cloro e sodio. Nei pazienti che si sono sottoposti alla nuova terapia farmacologica la presenza di sali nel sudore si è ridotta del 50% e la funzione polmonare è migliorata del 10%. “I primi risultati – ha dichiarato Sheppard – suggeriscono che il nuovo farmaco, che agisce alla radice della patologia, può notevolmente migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da fibrosi cistica”.
La fibrosi cistica, grave patologia ereditaria, cronica ed evolutiva, provoca infatti una maggiore densità di alcune secrezioni ghiandolari (il muco, i succhi gastrici, la saliva, il liquido spermatico, il sudore). Ne derivano soprattutto seri problemi polmonari, dal momento che il muco ostruisce le vie respiratorie, e insufficienza pancreatica, per via della viscosità dei succhi gastrici. La patologia, di cui soffrono 70 mila persone al mondo, viene diagnosticata di solito nei primi anni di vita, ma non c’è attualmente alcuna cura.
Uno dei sintomi più facilmente riconoscibili è il cosiddetto “sudore salato”, dovuto a un`alta concentrazione di cloro e sodio. Nei pazienti che si sono sottoposti alla nuova terapia farmacologica la presenza di sali nel sudore si è ridotta del 50% e la funzione polmonare è migliorata del 10%. “I primi risultati – ha dichiarato Sheppard – suggeriscono che il nuovo farmaco, che agisce alla radice della patologia, può notevolmente migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da fibrosi cistica”.
di (15/10/2008)
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