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07-03-2017

Ricerca: anemia falciforme, la terapia genica funziona


L’anemia falciforme può essere curata con la terapia genica. A dimostrarlo è il caso di un adolescente che dopo aver convissuto per 13 anni con i sintomi della malattia è riuscito a sconfiggerli grazie a un autotrapianto di cellule del midollo osseo in cui è stata inserita la variante sana del gene difettoso alla base di questa malattia.


 


Il caso, descritto sulle pagine del prestigioso New England Journal of Medicine, è stato trattato in Francia. A due anni di distanza dalla procedura tutti gli esami eseguiti hanno confermato che il ragazzo è stato curato efficacemente. Come ha raccontato Marina Cavazzana, esperta dell’Hôpital Necker di Parigi e responsabile dell’articolo pubblicato sul New England Journal of Medicine, non ha più a che fare con i dolori scatenati dalla malattia e non ha più bisogno di assumere antidolorifici.


 


L’esperta è fiduciosa che gli effetti dureranno nel tempo, ma non è da escludere che il ragazzo possa trovarsi ancora alle prese con qualche problema, almeno occasionalmente. Il suo caso continuerà ad essere monitorato e la procedura dovrà essere testata su un numero maggiore di pazienti.