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Parkinson, la dopamina si aumenta con i geni

Trattare il Parkinson agendo sull'espressione dei geni nelle cellule cerebrali: ad aprire le porte a questa possibilità è uno studio pubblicato su Nature Biotechnology da un gruppo internazionale di ricercatori coordinato da Ernest Arenas, esperto del Dipartimento di Biochimica e Biofisica Medica del Karolinska Institutet di Stoccolma (Svezia), e guidato dall'italiana Pia Rivetti di Val Cervo. Grazie a studi condotti sui topi e su cellule umane Rivetti e colleghi sono infatti riusciti a ottenere neuroni in grado di produrre il neurotrasmettitore dopamina (quelli distrutti dal Parkinson) riprogrammando altre cellule cerebrali, gli astrociti, attraverso la modificazione dell'espressione di specifici geni.

 

In caso di Parkinson i neuroni produttori di dopamina del cosiddetto corpo striato degenerano e muoiono, scatenando di conseguenza sintomi come tremori, rigidità degli arti e del tronco, rallentamento dei movimenti e difficoltà di equilibrio e di coordinazione. In genere i problemi compaiono gradualmente, aggravandosi fino a rendere difficile camminare, parlare e portare a termine compiti anche semplici. Attualmente non esiste una cura; alcuni farmaci possono aiutare a ridurre gestire i sintomi e nei casi più gravi è possibile fare ricorso a terapie invasive come la stimolazione cerebrale profonda, che consente di stimolare l'area cerebrale che controlla il movimento attraverso l'inserimento di un elettrodo nel cervello. Inoltre le ricerche condotte nel campo suggeriscono che anche la terapia cellulare potrebbe essere efficace; alla sua base c'è la sostituzione dei neuroni colpiti dalla malattia con nuovi neuroni sani in grado di produrre dopamina. Questo nuovo studio apre una nuova possibilità. “Pensiamo – spiega Arenas – che in futuro potrebbe essere possibile somministrare geni e piccole molecole, anziché cellule, per rimpiazzare i neuroni dopaminergici persi nella malattia di Parkinson”.

 

 

Gli esperimenti condotti sui topi hanno dimostrato che riprogrammando gli astrociti è possibile – almeno negli animali – ridurre significativamente i sintomi del Parkinson. Alla luce dei risultati ottenuti esperti internazionali sottolineano la necessità di sviluppare ulteriormente questa metodica. “I prossimi passi da compiere – concludono gli autori dello studio – includono il miglioramento dell'efficienza della riprogrammazione, la dimostrazione [dell'efficacia] dell'approccio su astrociti umani adulti dello striato, sviluppare sistemi per bersagliare selettivamente in vivo gli astrociti umani dello striato, e verificare la sicurezza e l'efficacia nell'uomo”.

 

 

Foto: © Sergey Nivens - Fotolia.com

di Silvia Soligon
Pubblicato il 26/04/2017

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