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Si apre l'era delle terapie genetiche

Le terapie geniche, che curano le malattie intervenendo sul Dna delle persone, non rappresentano più il futuro della medicina: fanno ormai parte degli strumenti a disposizione dei medici. Lo evidenzia uno studio pubblicato sulla rivista Science da un gruppo di ricerca statunitense diretto da Cynthia E. Dunbar, del National Heart di Bethesda, secondo cui dopo tre decenni di speranze mitigate da battute d'arresto, oggi questi trattamenti vengono eseguiti con successo e sono in grado di migliorare le condizione dei pazienti affetti da numerose patologie.

 

La terapia genica prevede l’introduzione di materiale genetico nelle cellule per correggere le anomalie del Dna. Per esempio, se la variante di un gene ostacola la produzione di una proteina necessaria per l’organismo, la terapia genica può introdurre una copia normale di questo gene, in modo da ripristinare il rilascio della proteina. Nel corso dell’indagine, gli autori hanno condotto una revisione approfondita dei principali progressi che hanno permesso lo sviluppo di terapie geniche efficaci per i pazienti affetti da gravi condizioni mediche. L’analisi ha preso in particolare considerazione le tecnologie emergenti di editing del genoma - incluso l'approccio Crispr/Cas9 - che, secondo gli scienziati, fornirebbero metodi per correggere o alterare il genoma di un individuo con precisione, migliorando ulteriormente l’efficienza degli approcci di terapia genica.

 

Nello specifico, i ricercatori hanno esaminato i metodi che finora hanno prodotto i migliori risultati: la somministrazione diretta in vivo di vettori virali o l'uso di virus per introdurre i geni terapeutici nelle cellule umane; il prelievo di cellule staminali di sangue o di midollo osseo dal paziente, che dopo essere state geneticamente modificate in laboratorio, vengono re-introdotte nello stesso soggetto. Gli scienziati sottolineano che le terapie geniche sono state originariamente concepito come trattamenti diretti a correggere i disturbi ereditari, ma oggi vengono applicate anche a condizioni acquisite come il cancro. Osservano, infine, che nel 2017 un flusso costante di risultati clinici incoraggianti ha mostrato i progressi compiuti dalle terapie geniche nella cura di numerose malattie, come l'emofilia, l'anemia falciforme, la cecità, diverse patologie neurodegenerative ereditarie gravi, altre malattie genetiche e tumori multipli del midollo osseo e dei linfonodi.

 

Foto: © Sergey Nivens - Fotolia.com 

di Nadia Comerci
Pubblicato il 15/02/2018

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