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Malattie infiammatorie, un anticorpo per la cura. Scoperta italiana

Un nuovo farmaco contro tre malattie autoinfiammatorie caratterizzate da frequenti episodi febbrili. Un team internazionale di ricercatori, coordinato da medici dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, ha sperimentato con successo una terapia con un anticorpo monoclonale in grado di prevenire e controllare la febbre e l'infiammazione nei pazienti coinvolti. Lo studio è stato pubblicato su New England Journal of Medicine.  

 

Anticorpo vs molecola infiammatoria 

 

Le tre malattie autoinfiammatorie, rare e genetiche, causate dalla mutazione di tre geni coinvolti nella risposta infiammatoria, sono la febbre mediterranea familiare (FMF), il deficit di mevalonato chinasi (MKD) e la sindrome periodica associata al recettore 1 del fattore di necrosi tumorale (TRAPS). La prima è la più diffusa ed è conosciuta nei Paesi mediterranei, mentre le altre due sono molto meno frequenti.  

 

Le patologie, che possono colpire sia i bambini che gli adulti, sono accomunate dal ripetersi degli episodi febbrili con una frequenza diversa: nel caso di febbre mediterranea familiare anche ogni 2-4 giorni mentre per la terza patologia possono passare anche alcune settimane. Gli altri sintomi comprendono, fra gli altri, peritonite, pericardite e artrite con il rischio di sviluppare, nel tempo, amiloidosi secondaria, che causa insufficienza renale. 

 

Comune alle tre malattie è invece il ruolo di una molecola pro-infiammatoria, l'interleuchina 1, una citochina prodotta in eccesso nei soggetti con mutazioni genetiche associate alle patologie. E questo è stato un elemento decisivo per dare il via alle sperimentazioni. L'anticorpo monoclonale utilizzato nel trial (il catakinumab) è infatti in grado di bloccare l'attività biologica di tale molecola: “Per la FMF esiste una terapia, la colchicina, ma il 5%-10% dei pazienti non risponde a questo trattamento. Per la TRAPS e la MKD invece non esisteva un trattamento efficace”, ricorda Fabrizio De Benedetti, responsabile di Reumatologia dell'ospedale. “Per questo motivo – continua – era essenziale trovare una nuova modalità di trattamento per queste tre malattie orfane”.  

 

Drastico calo degli episodi febbrili 

 

Lo studio ha coinvolto 181 pazienti da tutto il mondo e affetti da una delle tre patologie. Al termine del trial, i ricercatori hanno riscontrato un significativo calo degli episodi febbrili. Nei pazienti con febbre mediterranea familiare sono quasi scomparsi, passando da una media di 20-25 l'anno a uno; per il deficit di mevalonato chinasi si è scesi da 15 a uno e, infine, da 10 a uno per la sindrome periodica associata al recettore 1 del fattore di necrosi tumorale. A beneficiarne è stata la qualità di vita dei soggetti coinvolti. 

 

“I risultati dello studio, in termini di efficacia e di sicurezza del farmaco hanno permesso di ottenere la sua autorizzazione sia dall'Ema (Agenzia Europea del Farmaco), sia dall'Fda (Food and Drug Administration). Il farmaco dovrebbe essere presto disponibile anche in Italia”, conclude De Benedetti.

 

 

Foto: Pixabay

di redazione
Pubblicato il 18/05/2018