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Nuova frontiera per la terapia genica scoperta dal Tigem di Napoli

Anche geni molto grandi possono essere “impacchettati” ed introdotti ricorrendo a vettori di capienza maggiore rispetto ai cosiddetti “virus-navicella” finora utilizzati.Utilizzando infatti un nuovo vettore virale (AAV5) come una sorta di camion per grossi carichi si è riusciti a trasferire sequenze di DNA di lunghezza doppia rispetto al passato. È la scoperta effettuata all’Istituto Telethon di Genetica e Medicina (Tigem) di Napoli.Fino ad oggi la terapia genica, tecnica in grado di sostituire un gene malato, era infatti considerata possibile solo per un numero ridotto di malattie. Il limite era rappresentato appunto dalla “capacità di carico” del vettore utilizzato per reintrodurre il gene sano nell’organismo. Lo studio, finanziato grazie ai fondi raccolti da Telethon, è pubblicato sulla rivista The Journal of Clinical Investigation (JCI) ed è stato realizzato dal Alberto Auricchio, ricercatore del Tigem, l’Istituto diretto da Andrea Ballabio, e professore Associato di Genetica Medica presso il Dipartimento di Pediatria all’ Università "Federico II" di Napoli. Un sostegno rilevante al progetto di ricerca del prof. Auricchio è venuto da Luxottica. La nuova tecnica è stata sperimentata su modelli animali affetti dalla malattia di Stargardt, la degenerazione maculare ereditaria più frequente, causata appunto da mutazioni in un gene di grandi dimensioni (ABCA4). Il nuovo vettore ad ampia capacità (AAV5), contenente il gene sano, è stato iniettato in una delle due retine del modello animale, mentre l’altra è stata usata come controllo. Dopo un periodo di osservazione di 7 mesi e con una sola somministrazione si è riscontrata la parziale o completa remissione della malattia. Questo risultato spiana la strada alla possibilità di applicare la terapia genica anche per altre patologie finora non trattabili. “Le prospettive di cura– commenta Auricchio – per le persone affette da Stargardt sono enormi. Il prossimo passo consiste nel passare dalla sperimentazione animale a quella sull’uomo. I tempi in questi casi non sono mai brevi, ma noi ci stiamo attrezzando per farlo in soli tre anni”.(06/05/2008)

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Pubblicato il 11/07/2008